大多数胆管癌病例被诊断为晚期,因此临床预后通常较差,5年生存率低于20%。
护理标准包括手术(如果可能)和化学疗法,在患有晚期疾病的患者中,化疗的中位总生存期不到1年,因此,对有效的新治疗方法的需求仍未得到满足。在诊断为胆管癌的患者中,发现BRAF基因突变的比例为5%至7%,而BRAF V600E突变的患者预后较差。靶向BRAF的单药疗法的试验已有效治疗了这些患者,但显示出显着的毒性,包括继发性恶性肿瘤。但是,将这些药物与在同一信号通路下游发挥作用的MEK抑制剂相结合已被证明是有效的,并被批准用于其他类型的癌症,包括黑色素瘤,肺癌和间变性甲状腺癌。
在针对胆管癌的临床研究中,根据研究者的评估,联合疗法的总缓解率为51%(22例患者)。中位反应持续时间为8.7个月,其中7位患者的反应持续时间超过12个月。大部分患者一年到两年仍然存活,存活率了较高。
达拉非尼联合曲美替尼联合治疗显示,BRAF V600E突变型胆道癌患者的活动前景看好,安全性可控。患有胆道癌的患者应考虑常规检测BRAF V600E突变。
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