关于去纤维钠,我们都知道Defitelio(去纤苷酸/去纤维钠)是用于治疗肝静脉闭塞性疾病与以下造血干细胞移植的肾或肺功能不全脱氧核糖核酸衍生抗凝剂。那么我们去纤维钠是一款很好的治疗肝静脉闭塞性疾病的药物
去纤苷酸在造血干细胞移植(HSCT)治疗重度肝VOD的处理得到的营销授权欧盟委员会。一项3期随机去纤维的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。去纤苷酸已普遍很好的耐受性;在上市前使用的治疗肝VOD的期间观察到的最常见的不良反应是出血,低血压和凝血功能障碍。关于VOD=肝小静脉闭塞症,又叫窦状隙梗阻综合征(SOS)VOD是一个潜在威胁生命的情况,这通常发生干细胞移植的显著并发症。
用作干细胞移植的一部分可能损坏肝血管的内衬细胞,并导致VOD,以导致肝衰竭,并可能导致在其他器官显著功能障碍肝小静脉的阻塞某些高剂量预处理方案例如肾脏和肺(所谓严重VOD)。造血干细胞移植是血液肿瘤,并在成人和儿童等条件经常使用的治疗模式。
最近一项由Dana-Farber美国癌症研究所,就一种由猪肠内部组织所萃取之实验性药物defibrotide`去纤苷酸的研究显示,于经历严重且致命之干细胞移植并发症VOD的病患中降低了死亡风险。该涉及多所中心的研究领导人,Dana-Farber癌症研究所的血液肿瘤学家Paul G.Richardson医学博士宣称,罹患严重VOD的干细胞移植病患冒有极高的死亡风险,其死亡率超出90% 。
去纤苷酸在一项令其得以于紧急状态使用的研究方案下,被施予了88名罹患严重VOD且多重组织器官衰竭的移植病人。去纤苷酸药物于32名(36%)病患中完全逆转了VOD,且31名(35%)病患移植后至少存活100天。这可说是移植成功的里程碑,移植前这类病患被预期存活100天的通常不及10%。
Paul G.Richardson 博士说,VOD是一种致命性病变,通常在HSCT后毫无征兆地发生,其进展迅速,并会引发严重肾脏或肺功能紊乱以及多器官衰竭。因此,该病变可阻碍移植患者的恢复,并且一旦发生VOD或多器官功能衰竭,死亡率高达80%以上。
2017年3月30日。去纤苷酸)被美国FDA授予优先审查和孤儿药资格。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中,移植后存活100天的患者占44%,而3期试验中占38%,而扩大型试验中占45%,而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%